Отидете към основна версия

3 321 0

ГМО пилета ще лекуват редки болести

  • пилета-
  • гмо-
  • редки болести-
  • американската агенция по лекарствата и храните-
  • сащ-
  • яйца-
  • белтъци-
  • канума

Дефицит на лизозомна кисела липаза е рядко генетично заболяване, при което организмът не произвежда достатъчно от ензима кисела липаза

Генетично модифицирани пилета, които могат да произвеждат лекарство в яйцата си, са били одобрени от Американската агенция по лекарствата и храните (FDA).

Пилетата, които са били класифицирани като "животински лекарства" от FDA, няма да бъдат използвани за консумация от човека и ще се развъждат и отглеждат в лаборатория.

Лекарството, наречено Канума, ще се използва за лечение на едно рядко заболяване - болестта на Уолман или дефицит на лизозомна кисела липаза.

Дефицит на лизозомна кисела липаза е рядко генетично заболяване, при което организмът не произвежда достатъчно от ензима кисела липаза. Това означава, че тялото не може да се пребори с мастното вещество, което след това се натрупва в черния дроб, далака и кръвоносната система. Особено сериозни са последиците, ако болестта се развие в ранна детска възраст. Децата не доживяват до една година.

В момента, лечението на болестта е насочено към симптомите, а не към причината. Тук се включват и трансгенните пилета. Те са били генетично модифицирани да произвеждат яйца, в които белтъкът съдържа форма на ензима LAL.

Фармацевтичната компания може да вземе белтъка и да го усъвършенства, за да получи ензим, известен в търговската мрежа като медикамента Канума.

Лекарството осигурява на организма протеина rhLAL, който е необходим за пациенти с болестта на Уолман. 

"Дефицит на лизозомна кисела липаза е рядко наследствено генетично заболяване, което може да доведе до сериозни и животозастрашаващи увреждания на органите, особено когато се прояви в ранна детска възраст", обяснява Джанет Уудкок, директорът на Центъра за оценка и изследване на лекарства в изявление.

"С помощта на тази технология, тези пациенти за първи път имат достъп до лечение, което може да подобри живота им и шансовете им за оцеляване."

Поставете оценка:
Оценка от 0 гласа.

Свързани новини