Новаторско лекарство, което буквално ще кара слепите да прогледнат, ще бъде пуснато съвсем скоро на пазара в САЩ. Медикаментът, наречен Luxturna, ще се продава за фантастичната цена от 850 000 долара, която ще го направи едно от най-скъпите в лекарства в света.
Лекарственият продукт, създаден за лечение на наследствена дегенерация на ретината, която може да доведе до пълна слепота, се прилага еднократно, съобщават неговите създатели от базираната във Филаделфия лаборатория Spark Therapeutics.
Luxturna е течност, която се инжектира директно в окото на пациента с микроскопична игла по време на хирургическа процедура. С помощта на вирус, лекарството вмъква нови гени (нормални гени RPE65) в клетките на ретината на пациентите. Този трети вариант на гените не премахва и не замества двата мутирали гена, причиняващи болестта. Макар увредените гени да остават в клетките, новият, привнесен, ген, е способен да функционира така, че да коригира проблема със зрението.
Медикаментът, който ще струва на пациентите по 425 000 долара на око, все пак не успя да надвиши първоначално очакваната цена от 1 милион долара, която бе обсъждана преди лабораторията да получи одобрение за пускането му на пазара от Федералната агенция по лекарствата (FDA) в средата на декември.
Въпреки че лекарството се продава на отделни дози, медици коментират, че този вид дегенеративно заболяване почти винаги засяга и двете очи. Това означава, че пациентите ще се нуждаят от две дози и неминуемо ще трябва да заплатят сумата от 850 000 долара.
Luxturna стана първата одобрена от FDA генна терапия за лечение на наследствени генетични мутации.
Производителите на новаторското лекарство, което няма еквивалент на пазара, все пак обявиха, че ако продуктът им не постигне желания резултат, те ще върнат на пациентите половината от заплатената за него сума. Този стратегически ход най-вече има за цел да предпази лабораторията от възможната вълна от критики, имайки предвид колко струва медикаментът.